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阅读次数:15752 发布时间:2020/11/17 22:40:36
对于患有*常见遗传性心脏病的患者,药物首次影响了心肌的厚度和功能,而不是仅仅解决其症状。
密歇根医学弗兰克尔心血管中心的内科学助理教授和心脏病学家医学博士Sara Saberi博士说:“这是项显示药物对任何形式的肥厚型心肌病都有良好影响的心脏结构和功能的研究。”
解决HCM的根本原因
在HCM中,运动蛋白彼此之间的相互作用过多,导致肌肉过度剧烈挤压并导致肌肉僵硬。
目前正在各种临床试验中研究专门为HCM设计的药物mavacamten。它是称为心肌肌球蛋白抑制剂的新型药物的一部分。Saberi解释说,这种药物的作用是阻止一种称为肌球蛋白的蛋白质与其他运动蛋白质的相互作用过多,从而使心肌更正常地挤压和放松。它有效地减少了疾病引起的心脏内血流阻塞。
“这实际上是针对HCM潜在病理生理的类药物。”
Saberi说,与服用安慰剂的患者相比,服用该药物的患者的心脏质量显着降低。
Saberi解释说,当前的选择可能会帮助患者今天感觉更好,但是它们并不能帮助他们延长寿命,也不能防止人们在旅途中经历心力衰竭。它们也不会影响定义该疾病的任何心脏结构异常:心肌的厚度,*终的硬度以及其他心脏结构的异常。
Saberi说:“有一个巨大的空隙。HCM是一种慢性进行性疾病,仍然无法治愈。”
她在2020年美国心脏协会科学会议上展示了她的团队的EXPLORER-HCM CMR子研究的结果,该研究同时发表在《循环》上。
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